การรักษาโดยการใช้ยา 

ในหัวข้อนี้จะกล่าวถึงข้อมูลการรักษาโดยการใช้ยาทีมักพบบ่อยในผู้ป่วยเด็กโรคข้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน (โรคทางรูมาติก) โดยแต่ละหัวข้อจะแบ่งเป็น 4 ส่วน ได้แก่
คุณลักษณะของยา
ส่วนนี้จะเป็นการให้ข้อมูลโดยทั่วไปของยานั้น ไม่ว่าจะเป็นกลไกการออกฤทธิ์และผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นจากการใช้ยา
ปริมาณและวิธีการใช้ยา
ส่วนนี้จะบอกถึงปริมาณยาที่ควรจะใช้ในรูปแบบมิลลิกรัมต่อน้ำหนักตัวหนึ่งกิโลกรัมต่อวัน หรือ มิลลิกรัมต่อพื้นที่ผิวร่างกาย (หน่วยเป็นตารางเมตร) ร่วมกับการให้ข้อมูลวิธีการใช้ยานั้นๆ (เช่น ยากิน, ยาฉีด หรือการให้ทางเส้นเลือด)
ผลข้างเคียงของยา
ส่วนนี้จะให้ข้อมูลด้านผลข้างเคียงที่มักพบได้ทั่วไปจากการใช้ยาดังกล่าว
ข้อบ่งชี้หลักของยานั้นในการรักษาผู้ป่วยเด็กโรคข้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน (โรคทางรูมาติก)
ในส่วนสุดท้ายนี้เป็นการรวบรวมรายชื่อโรคข้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน (โรคทางรูมาติก) ในเด็กที่มีข้อบ่งชี้ในการใช้ยาชนิดนั้นๆ โดยข้อบ่งชี้ดังกล่าวมาจากการศึกษาในเด็กและผ่านการอนุมัติจากผู้มีอำนาจควบคุมการใช้ยาไม่ว่าจะเป็น องค์การยาแห่งสหภาพยุโรป หรือสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา อย่างไรก็ตามในคนไข้บางราย แพทย์ที่ดูแลอาจจะตัดสินใจสั่งใช้ยาที่ยังไม่มีการรับรองโดยสถาบันเฉพาะดังกล่าวหากมีความจำเป็น

การบัญญัติกฎหมายในเด็ก, การใช้ยาตามที่ระบุและนอกเหนือจากที่ระบุในข้อบ่งชี้ในฉลากยา และความเป็นไปได้ในการใช้รักษาในอนาคต
ในอดีตก่อนหน้า15 ปีที่แล้ว ยาทุกชนิดที่ใช้รักษาโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กและโรคอื่นๆด้านนี้ยังไม่มีการศึกษาโดยตรงในกลุ่มผู้ป่วยเด็ก หรือกล่าวอีกนัยหนึ่งว่าการใช้ยาดังกล่าวขึ้นอยู่กับประสบการณ์ส่วนตัวของแพทย์ผู้รักษาหรืออ้างอิงตามผลการศึกษาของยานั้นในกลุ่มผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่เป็นหลัก
แท้ที่จริงแล้วสาเหตุหลักที่ทำให้การศึกษาทางคลินิกของยาที่ใช้รักษาผู้ป่วยเด็กโรคนี้เป็นไปได้ยาก เนื่องจากการขาดเงินทุนสนับสนุนและไม่ได้รับความสนใจจากบริษัทยาในการลงทุนในตลาดที่เล็กและได้ผลกำไรไม่มาก อย่างไรก็ดีสถานการณ์ดังกล่าวได้มีการเปลี่ยนแปลงไปในทางที่ดีขึ้นอย่างชัดเจนในไม่กี่ปีที่ผ่านมา อันเป็นผลสืบเนื่องมาจากการออกพระราชบัญญัติการใช้ยาอย่างเหมาะสมในเด็กของสหรัฐอเมริกาและการออกกฎหมายควบคุมการพัฒนายาโดยเฉพาะของเด็กในกลุ่มสหภาพยุโรป ความคิดริเริ่มดังกล่าวเป็นแรงผลักดันที่สำคัญทำให้บริษัทยาต่างๆเริ่มมีการศึกษาการใช้ยาในกลุ่มผู้ป่วยเด็กในที่สุด
ทั้งทางสหรัฐอเมริกาและกลุ่มสหภาพยุโรป ร่วมกับเครือข่ายขนาดใหญ่อีก 2 แห่ง อันได้แก่ Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO at www.printo.it) ที่รวบรวมประเทศสมาชิกกว่า 50 ประเทศทั่วโลกและ Paediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG at www.prcsg.org) ที่มีฐานการศึกษาที่ทวีปอเมริกาเหนือและมีผลอย่างมากต่อการศึกษากลุ่มโรคทางรูมาติกในผู้ป่วยเด็ก ได้ทำการพัฒนาร่วมกันในการคิดค้นวิธีการรักษาใหม่ๆสำหรับผู้ป่วยเด็กโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุ ในปัจจุบันนี้กว่าร้อยครอบครัวของผู้ป่วยเด็กโรคดังกล่าวทั่วโลกได้เข้าร่วมการศึกษาของ PRINTO และ PRCSG ทำให้ได้รับการรักษาด้วยยาที่มีความจำเพาะต่อโรคมากขึ้น แม้ว่าบางครั้งผู้เข้าร่วมการศึกษาดังกล่าวอาจมีความจำเป็นต้องได้รับยาหลอก (ได้แก่ ยาเม็ดหรือยาฉีดที่ไม่มีส่วนประกอบของสารที่ใช้ในการรักษา) ทั้งนี้เพื่อให้มั่นใจว่ายาที่ทำการศึกษานั้นๆได้ประโยชน์มากกว่าโทษจริง
เนื่องจากความเป็นไปได้ที่สำคัญเหล่านี้ ทำให้ในปัจจุบันเกิดการพัฒนายาที่มีความจำเพาะในการรักษาโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กเพิ่มมากขึ้น ตลอดจนทำให้ผู้มีอำนาจควบคุมการใช้ยาไม่ว่าจะเป็น สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา หรือองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปและนานาชาติได้มีการปรับปรุงการระบุข้อมูลของยานั้นตามการศึกษาทางคลินิกและอนุญาตให้บริษัทยาระบุในฉลากยาดังกล่าวถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยเมื่อใช้ในผู้ป่วยเด็ก
รายชื่อยาที่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในการรักษาผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก ได้แก่ เมโธเทรกเซต, อีทาเนอร์เซป, อดาลิมูแมบ, อะบาทาเซป, โทซิลิซูแมบ, และ คานาคินูแมบ
ในขณะนี้มียาอีกหลายชนิดที่กำลังทำการศึกษาในกลุ่มผู้ป่วยเด็ก ดังนั้นลูกของคุณอาจจะได้รับการสอบถามจากแพทย์ผู้ดูแลในการเข้าร่วมการศึกษาดังกล่าว
นอกจากนี้ยังมียาอื่นๆที่แม้จะไม่ได้รับการอนุมัติอย่างชัดเจนให้ใช้ในการรักษาโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก เช่น ยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์, เอซาไธโอพรีน, ไซโคลสปอริน, อะนาคินรา และ อินฟลิซิแมบ ที่ถูกใช้โดยเรียกว่า การใช้นอกเหนือจากที่ระบุในฉลากยา โดยแพทย์ผู้รักษาอาจจะมีความจำเป็นหากไม่มีทางเลือกอื่นในการรักษาแล้ว

การมีวินัยในการรักษา
การมีวินัยในการรักษาจัดว่ามีส่วนสำคัญที่สุดในการดูแลให้ผู้ป่วยอยู่ในสภาวะสุขภาพที่ดีทั้งในระยะสั้นและระยะยาว
การมีวินัยในการรักษาตามที่แพทย์ผู้ดูแลแนะนำ ประกอบไปด้วยหลายส่วน ได้แก่ การกินยาอย่างต่อเนื่องเป็นประจำ, การไปตามนัดติดตามอาการทุกครั้ง, การทำกายภาพบำบัด, การเจาะเลือดตรวจเป็นระยะ เป็นต้น โดยองค์ประกอบต่างๆเหล่านี้ล้วนแต่ส่งเสริมกันให้เกิดการดูแลผู้ป่วยได้อย่างครบถ้วน ไม่ว่าจะเป็นการรักษาโรคและการทำให้สุขภาพผู้ป่วยโดยรวมมีความแข็งแรงขึ้น กล่าวคือ ความถี่และปริมาณยาที่ใช้เป็นตัวกำหนดระดับของยาในร่างกาย ดังนั้นหากผู้ป่วยละเลยการกินยาตามที่กำหยดย่อมส่งผลให้ระดับของยาในร่างกายไม่เพียงพอในการรักษาโรค อันจะนำไปสู่โอกาสการเกิดโรคกำเริบในที่สุด วิธีการจะป้องกันปัญหาดังกล่าวคือ การเน้นความสำคัญในการกินยาและฉีดยาตามที่แพทย์กำหนดอย่างสม่ำเสมอ
นอกจากนี้สาเหตุที่พบบ่อยที่สุดที่ทำให้การรักษาไม่ได้ผล ได้แก่ การไม่ปฏิบัติตามคำแนะนำในการรักษาของแพทย์และพยาบาล กล่าวโดยสรุปคือ การมีวินัยในการรักษาจัดเป็นส่วนประกอบสำคัญในการเพิ่มโอกาสการเกิดโรคสงบ แม้ว่าในบางครั้งสิ่งเหล่านี้อาจสร้างความลำบากแก่บิดามารดาและผู้ปกครอง และที่น่าเป็นห่วงกว่านั้นคือ ปัญหาเหล่านี้มักจะเพิ่มมากขึ้นเมื่อผู้ป่วยเข้าสู่วัยรุ่น เนื่องจากวัยนี้มีแนวโน้มที่จะต่อต้านและหลีกเลี่ยงการรักษา อันจะส่งผลให้การเกิดโรคกำเริบในระยะนี้ จึงเป็นสิ่งที่ผู้ป่วยและผู้ดูแลควรจะพึงระลึกอยู่เสมอว่า การมีวินัยในการกินยานั้นส่วนสำคัญในการนำไปสู่การควบคุมโรคให้สงบและเพิ่มคุณภาพชีวิตของตัวเอง

ยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์จัดเป็นยาหลักที่ใช้ในโรคทางรูมาติกในเด็กมาช้านาน แม้ในปัจจุบันยานี้ยังคงมีบทบาทสำคัญในการรักษา โดยกลไกการออกฤทธิ์เป็นการบรรเทาอาการ, ลดการอักเสบ, ลดไข้และอาการปวด อย่างไรก็ดียาชนิดนี้ไม่สามารถปรับเปลี่ยนการดำเนินโรคและอาจมีประสิทธิภาพไม่มากนักในการชะลอการสึกกร่อนของข้อดังที่ใช้ในการรักษาโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ในผู้ใหญ่ แต่ช่วยทำให้ควบคุมอาการปวดเนื่องจากการอักเสบได้ดี
ยาในกลุ่มนี้ออกฤทธิ์โดยการปิดกั้นการทำงานของเอ็นไซม์ (ไซโคลอ็อกซาจิเนส) ซึ่งเป็นส่วนสำคัญในการสร้างสารที่ทำให้เกิดการอักเสบ เรียกว่า พรอสตาแกลนดิน โดยสารเหล่านี้ยังมีบทบาทในการทำงานตามปกติของร่างกาย ไม่ว่าจะเป็นการยับยั้งการหลั่งกรดในกระเพาะ หรือการเพิ่มเลือดมาเลี้ยงที่ไต เป็นต้น จึงทำให้การใช้ยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์นี้อาจส่งผลข้างเคียงในอวัยวะอื่นๆได้ (ดังจะกล่าวต่อไป) แอสไพรินเป็นตัวอย่างของยาในกลุ่มนี้ที่ใช้กันอย่างแพร่หลายในอดีตเนื่องจากราคาไม่แพงและมีประสิทธิภาพดี แต่ทุกวันนี้ยาดังกล่าวถูกใช้น้อยลงเนื่องจากมีผลข้างเคียงมาก ยาส่วนใหญ่ที่ใช้ได้แก่ นาพรอกเซน ไอบูโพรเฟน และอินโดเมธาซิน
โดยในปัจจุบันมีการคิดค้นพัฒนายาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์รุ่นใหม่ หรือที่รู้จักกันดีว่า ยายับยั้งเอ็นไซม์ไซโคลอ็อกซาจิเนสชนิดที่ 2 (COX)-2 มาใช้เพื่อลดผลข้างเคียงต่ออวัยวะอื่นโดยเฉพาะที่กระเพาะอาหาร แต่ยังสามารถให้ผลลดการอักเสบได้เท่าเดิม อย่างไรก็ตามยาชนิดใหม่ๆนี้ยังมีการศึกษาในผู้ป่วยเด็กไม่มาก (เมล็อกซิแคม และซิลิค็อกซิบ) ทำให้ไม่เป็นที่นิยมในการใช้รักษากลุ่มโรคในเด็ก นอกจากนี้ยายับยั้งเอ็นไซม์ไซโคลอ็อกซาจิเนสชนิดที่ 2 (COX)-2 ยังมีราคาแพงกว่ายาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์แบบดั้งเดิม และมีการถกเถียงกันถึงความปลอดภัย ตลอดจนประสิทธิผลของยา เนื่องจากประสบการณ์การใช้ยาดังกล่าวในกลุ่มผู้ป่วยเด็กมีอยู่จำกัด ณ ขณะนี้มียาอยู่เพียงสองตัวในกลุ่มนี้คือ เมล็อกซิแคม และซิลิค็อกซิบที่มีการพิสูจน์จากการศึกษาทดลองแล้วว่าปลอดภัยและใช้ได้ผลดีในผู้ป่วยเด็ก สิ่งหนึ่งที่ควรคำนึงถึงไว้เสมอ ได้แก่ การตอบสนองของยาในผู้ป่วยเด็กแต่ละคนอาจจะมีความแตกต่างกัน ดังนั้นยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์ชนิดเดียวกันอาจได้ผลดีในผู้ป่วยคนหนึ่ง แต่กลับไม่ตอบสนองในผู้ป่วยรายอื่นๆได้เช่นกัน

ควรรอนานอย่างน้อย 4-6 สัปดาห์เพื่อให้ยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์แต่ละตัวออกฤทธิ์อย่างเต็มที่ อย่างไรก็ดีเนื่องจากยาประเภทนี้ไม่มีคุณสมบัติในการปรับเปลี่ยนการดำเนินโรค จึงมักจะใช้ในการบรรเทาอาการปวด ข้อติดและลดไข้ที่เกิดจากอาการข้ออักเสบชนิดซิสเต็มมิกเป็นหลัก โดยสามารถให้ได้ทั้งรูปแบบยาน้ำและยาเม็ดชนิดกิน
มียาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์อยู่ไม่กี่ชนิดเท่านั้นที่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในผู้ป่วยเด็ก โดยยาส่วนใหญ่ที่ใช้ได้แก่ นาพรอกเซน, ไอบูโพรเฟน, อินโดเมธาซิน, เมล็อกซิแคม และซิลิค็อกซิบ
นาพรอกเซน
นาพรอกเซนใช้ในขนาด10-20 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน แบ่งให้ 2 เวลา
ไอบูโพรเฟน
ไอบูโพรเฟนมักจะใช้ในเด็กเล็กตั้งแต่อายุ 6 เดือนถึง 12 ปีในขนาด 30-40มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน แบ่งให้ 3-4 เวลา โดยมักจะเริ่มในขนาดต่ำสุดก่อน หากไม่ได้ผลจึงค่อยๆเพิ่มยาให้ได้ในขนาดที่ต้องการ ซึ่งโดยส่วนมากโรคที่มีความรุนแรงน้อยมักใช้ปริมาณยา 20 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน; ปริมาณยาที่สูงเกิน 40 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวันอาจทำให้เสี่ยงในการเกิดผลข้างเคียงที่รุนแรงได้ และไม่มีการศึกษาที่แนะนำให้ใช้ยาในขนาดที่สูงกว่า 50 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน โดยขนาดสูงสุดที่ใช้ได้ต่อวันได้แก่ 2.4 กรัม
อินโดเมธาซิน
อินโดเมธาซินถูกนำมาใช้ในเด็กอายุ 2-14 ปีในขนาด 2-3 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน แบ่งให้ 2-4 เวลา โดยขนาดยาสามารถปรับเพิ่มขึ้นได้จนถึงขนาดสูงสุดคือ 4 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน หรือ 200 มิลลิกรัมต่อวัน คำแนะนำในการให้ยานี้ได้แก่ การกินพร้อมอาหารหรือหลังอาหารทันทีเพื่อลดอาการระคายเคืองต่อกระเพาะอาหาร
เมล็อกซิแคม
เมล็อกซิแคมเป็นยาที่ใช้ในเด็กตั้งแต่อายุ 2 ปี ในขนาด 0.125 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม กินครั้งเดียวต่อวัน และขนาดยาสูงสุดที่ใช้ได้คือ 7.5 มิลลิกรัมต่อวัน โดยยานี้จากการศึกษาทางคลินิกพบว่าการใช้ในขนาดที่สูงเกินกว่า 0.125 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวันไม่ได้ช่วยทำให้ประสิทธิภาพในการรักษาโรคเพิ่มขึ้น
ซิลิค็อกซิบ
ซิลิค็อกซิบเป็นยาที่ใช้ในเด็กตั้งแต่อายุ 2 ปี ในขนาด 50 มิลลิกรัม กิน 2 ครั้งต่อวัน หากน้ำหนักตัวตั้งแต่ 10-25 กิโลกรัม; และในขนาด 100 มิลลิกรัม กิน 2 ครั้งต่อวัน หากน้ำหนักตัวมากกว่า 25 กิโลกรัมขึ้นไป
ในขณะนี้ยังไม่มีข้อมูลเกี่ยวกับปฏิกริยาระหว่างกลุ่มยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์แต่ละชนิด

ในกลุ่มผู้ป่วยเด็กมักสามารถทนผลข้างเคียงจากการใช้ยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์ได้ดีกว่าในผู้ใหญ่ โดยผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดได้แก่ การระคายเคืองต่อกระเพาะอาหารและลำไส้ ทำให้เกิดอาการตั้งแต่ปวดท้องเล็กน้อยหลังกินยา จนถึงอาการปวดท้องอย่างรุนแรงและภาวะเลือดออกจากกระเพาะอาหารโดยสามารถสังเกตได้จากอุจจาระที่เหลวและมีสีดำ ซึ่งผลข้างเคียงดังกล่าวพบได้น้อยในเด็กเมื่อเทียบกับในผู้ใหญ่ อย่างไรก็ตามผู้ป่วยและผู้ปกครองควรได้รับคำแนะนำให้กินยาดังกล่าวพร้อมอาหารเพื่อลดการทำลายเยื่อบุกระเพาะอาหาร นอกจากนี้การใช้ยาลดกรด, ยายับยั้งการหลั่งฮิสตามีนชนิดที่ 2, ไมโซโพรสตอล และยายับยั้งการทำงานของโปรตอนเพื่อจะช่วยป้องกันผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหารดังกล่าวในผู้ป่วยเด็กโรคข้ออักเสบเรื้อรังยังไม่ได้ผลที่ชัดเจนและไม่มีการแนะนำอย่างเป็นทางการ ตลอดจนผลข้างเคียงของยาชนิดนี้ต่อตับจนทำให้เกิดการเพิ่มขึ้นของเอ็นไซม์ค่าตับพบได้ไม่มาก ยกเว้นกรณีการใช้ยากลุ่มแอสไพริน
ปัญหาที่ไตพบได้น้อยมาก และอาจจะเกิดในผู้ป่วยเด็กที่มีประวัติโรคไต โรคหัวใจและโรคตับอยู่เดิม
ในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก ยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์ (เช่นเดียวกับยาชนิดอื่นๆ) อาจจะเป็นตัวกระตุ้นทำให้เกิดภาวะการทำงานของแมคโครฟาจในการทำลายอวัยวะต่างๆ (macrophage activation syndrome) ซึ่งเป็นภาวะที่มีความรุนแรงเสี่ยงต่อการเสียชีวิตจากการที่ระบบภูมิคุ้มกันถูกกระตุ้นทั่วร่างกาย
ยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์อาจส่งผลทำให้การแข็งตัวของเลือดผิดปกติ แต่ผลข้างเคียงดังกล่าวนี้มักไม่ส่งผลทำให้เกิดอันตรายในผู้ป่วยเด็ก ยกเว้นว่าผู้ป่วยรายนั้นจะมีภาวะเลือดออกง่ายอยู่แล้ว โดยพบว่ายากลุ่มแอสไพรินเป็นยาที่ทำให้เกิดปัญหานี้มากที่สุด และจากผลดังกล่าวจึงนำยาชนิดนี้ขนาดต่ำมาใช้ในการรักษาผู้ป่วยโรคหลอดเลือดอุดตัน นอกจากนี้ยาอินโดเมธาซินยังถูกนำมาใช้ลดอาการไข้สูงที่ควบคุมได้ยากในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก

ยาต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์อาจจะถูกนำมาใช้รักษาโรคทางรูมาติกทุกโรคในผู้ป่วยเด็ก

ไซโคลสปอริน เอจัดเป็นยากดภูมิคุ้มกันชนิดหนึ่ง แรกเริ่มถูกนำมาใช้ในการป้องกันการต่อต้านอวัยวะในผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกถ่ายอวัยวะจากผู้อื่น แต่ ณ ปัจจุบันนี้ได้นำมาใช้เป็นยารักษาผู้ป่วยเด็กโรคทางรูมาติก โดยออกฤทธิ์เป็นตัวยับยั้งการรวมตัวกันของเม็ดเลือดขาวซึ่งมีบทบาทสำคัญในระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย

ยานี้มีทั้งรูปแบบยาน้ำและยาเม็ด ขนาดที่ใช้ในเด็กคือ 3-5 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน แบ่งให้ 2 เวลา

ผลข้างเคียงของยาพบได้ค่อนข้างบ่อยโดยเฉพาะการใช้ยาในขนาดสูง และเป็นข้อจำกัดของการใช้ยาชนิดนี้ ได้แก่ การส่งผลเสียต่อไต, ความดันเลือดสูง, การทำลายตับ, ภาวะเหงือกบวม, การมีขนดก และคลื่นไส้อาเจียน
ดังนั้นการรักษาโดยการใช้ยาไซโคลสปอรินจำเป็นต้องมีการติดตามทั้งอาการและผลเลือดทางห้องปฏิบัติการอย่างสม่ำเสมอ เพื่อเฝ้าระวังผลข้างเคียงของยา โดยเฉพาะการตรวจวัดความดันโลหิตในผู้ป่วยเด็กเป็นประจำที่บ้าน

ภาวะการทำงานของแมคโครฟาจในการทำลายอวัยวะต่างๆ (macrophage activation syndrome)

โรคผิวหนังและกล้ามเนื้ออักเสบในเด็ก

อิมมูโนโกลบูลินคือชื่อเรียกแอนติบอดีในร่างกาย กล่าวคือ ยาอิมมูโนโกลบูลินชนิดฉีดเข้าหลอดเลือดดำถูกเตรียมมาจากน้ำเหลืองของผู้บริจาคโลหิตหลายคนมารวมกัน (น้ำเหลืองหรือพลาสม่าจัดเป็นส่วนประกอบในเลือดของมนุษย์) ดังนั้นยาชนิดนี้จึงนำมาใช้ในการรักษาผู้ป่วยเด็กที่มีปัญหาขาดแอนติบอดีจากโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง อย่างไรก็ตามกลไกการออกฤทธิ์ของยาอิมมูโนโกลบูลินชนิดฉีดเข้าหลอดเลือดดำยังไม่สามารถอธิบายได้ชัดเจนและมีความแตกต่างกันในแต่ละภาวะ โดยยานี้สามารถนำมาใช้ในการรักษาโรคภูมิคุ้มกันต่อต้านตนเองและโรคทางรูมาติกได้เช่นกัน

การบริหารยาเป็นรูปแบบฉีดเข้าทางหลอดเลือดดำ โดยขนาดยาที่ใช้มีความแตกต่างกันขึ้นอยู่กับโรคที่จะรักษา

ผลข้างเคียงพบได้ไม่บ่อย รวมทั้งปฏิกิริยาต่อต้านของร่างกาย anaphylactoid (อาการแพ้ยา), อาการปวดกล้ามเนื้อ, ไข้ และอาการปวดศรีษะที่เกิดขึ้นช่วงระหว่างการให้ยา, อาการปวดศรีษะและอาเจียนเนื่องจากการมีการระคายเคืองต่อเยื่อหุ้มสมองโดยไม่ได้มีสาเหตุมาจากการติดเชื้อ (ศัพท์ทางการแพทย์เรียกว่า "aseptic" แปลว่าการมีการอักเสบของเยื่อหุ้มสมอง) ที่เกิดภายใน 24 ชั่วโมงหลังการให้ยา
แม้ผลข้างเคียงดังกล่าวจะเป็นอยู่ชั่วคราวและสามารถหายได้เอง ในผู้ป่วยบางรายโดยเฉพาะโรคคาวาซากิที่มีปัญหาโปรตีนไข่ขาวในเลือดต่ำ อาจจะมีอาการรุนแรงอันได้แก่ ความดันเลือดต่ำหลังจากการได้ยาอิมมูโนโกลบูลินชนิดฉีดเข้าทางหลอดเลือดดำ จึงควรต้องมีการเฝ้าระวังอย่างใกล้ชิดโดยทีมผู้รักษาที่เชี่ยวชาญเมื่อให้ยาชนิดนี้
ยาอิมมูโนโกลบูลินชนิดฉีดเข้าหลอดเลือดดำได้ผ่านกระบวนการตรวจและปราศจากโรคติดเชื้อจากไวรัสชนิดต่างๆ โดยเฉพาะเชื้อเฮชไอวี และไวรัสตับอักเสบ

โรคคาวาซากิ
โรคผิวหนังและกล้ามเนื้ออักเสบในเด็ก

กลุ่มยาคอร์ติโคสเตียรอยด์จัดเป็นกลุ่มของสารเคมี (ฮอร์โมน) ที่ถูกสร้างโดยร่างกายมนุษย์ ปัจจุบันนี้มีการสังเคราะห์ยาให้คล้ายหรือเลียนแบบสารดังกล่าวมากที่สุดเพื่อใช้ในการรักษาโรคได้หลากหลาย รวมทั้งโรคทางรูมาติกของเด็ก
อย่างไรก็ดีสเตียรอยด์ที่ใช้ในผู้ป่วยเด็ก ไม่ใช่ชนิดเดียวกับสารที่ถูกใช้โดยนักกีฬาในการเพิ่มสมรรถภาพร่างกาย
ชื่อเต็มของสเตียรอยด์ที่นำมาใช้ลดภาวะการอักเสบ ได้แก่ กลูโคคอร์ติโค สเตียรอยด์ หรือเรียกสั้นๆว่า "คอร์ติโคสเตียรอยด์" โดยยานี้มีประสิทธิภาพสูงและออกฤทธิ์ได้รวดเร็ว เนื่องจากสามารถยับยั้งกระบวนการอักเสบได้โดยการกดภูมิคุ้มกันหลายรูปแบบ ส่วนมากจึงถูกใช้เพื่อบรรเทาอาการผู้ป่วยในช่วงรอยาอื่นๆที่ใช้ร่วมกันให้ออกฤทธิ์เต็มที่
นอกเหนือจากฤทธิ์ในการกดภูมิคุ้มกันและต้านการอักเสบ คอร์ติโคสเตียรอยด์ยังส่งผลต่อกระบวนการอื่นๆของร่างกาย ไม่ว่าจะเป็นการทำงานของหัวใจและหลอดเลือด, ปฏิกริยาความเครียด, กระบวนการเผาผลาญน้ำ, น้ำตาลและไขมัน ตลอดจนการควบคุมความดันโลหิตและอื่นๆ
ยานี้จึงมีทั้งประโยชน์ในการรักษาโรคและผลเสียเมื่อใช้เป็นระยะเวลานาน สิ่งที่สำคัญที่สุดคือ เมื่อใช้ยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ผู้ป่วยต้องอยู่ภายใต้การดูแลของแพทย์อย่างใกล้ชิด เพื่อปรับยาให้ควบคุมโรคได้และเกิดผลข้างเคียงให้น้อยที่สุด

ยาคอร์ติโคสเตียรอยด์สามารถใช้ในรูปแบบออกฤทธิ์ทั่วร่างกาย (การกินหรือฉีดเข้าทางหลอดเลือดดำ) หรือรูปแบบออกฤทธิ์เฉพาะที่ (โดยการฉีดเข้าข้อ ยาทาที่ผิวหนัง หรือยาหยอดตาในกรณีรักษาม่านตาอักเสบ)
การเลือกปริมาณและวิธีการใช้ยาขึ้นอยู่กับโรคที่จะรักษาและความรุนแรงของอาการผู้ป่วยรายนั้นๆ กล่าวคือยิ่งการใช้ยาในขนาดสูง โดยเฉพาะการฉีดเข้าทางหลอดเลือดดำจะยิ่งเพิ่มประสิทธิภาพของยาและการออกฤทธิ์ที่เร็วยิ่งขึ้น
ยากินรูปแบบเม็ดมีหลายชนิดและขนาด ยาที่ใช้กันแพร่หลาย ได้แก่ เพรดนิโซโลนและเพรดนิโซน
อย่างไรก็ตามยังไม่มีกฏเกณฑ์ตายตัวในการเลือกปริมาณและความถี่ในการให้ยาคอร์ติโคสเตียรอยด์
การใช้ยาเป็นประจำทุกวัน (มักในตอนเช้า) สามารถให้ได้ถึง 2 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน (ขนาดสูงสุดคือ 60 มิลลิกรัมต่อวัน) หรือการให้วันเว้นวันกรณีต้องการลดผลข้างเคียงจากยา แต่ประสิทธิภาพจะลดลงเมื่อเทียบกับการแบ่งกินยาทุกวัน ในกรณีที่ผู้ป่วยมีอาการรุนแรงแพทย์ผู้รักษาอาจจะพิจารณาเลือกใช้ยาเมทิลเพรดนิโซโลนในขนาดสูง ซึ่งจะให้แบบหยดทางหลอดเลือดดำวันละครั้ง ติดต่อกันนาน 2-3 วันในโรงพยาบาล (ขนาดยาให้ได้ถึง 30 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน โดยขนาดสูงสุดคือ 1 กรัมต่อวัน)
ในบางครั้งการให้ยารูปแบบฉีดปริมาณไม่มากในแต่ละวันถูกนำมาใช้เมื่อมีปัญหาการดูดซึมยาในรูปแบบกิน
การฉีดยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ชนิดออกฤทธิ์ยาวเข้าข้อที่อักเสบเป็นการรักษาทางเลือกหนึ่งสำหรับผู้ป่วยเด็กโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุ โดยยาที่มีฤทธิ์ยาว (ส่วนมากเลือกใช้ไตรแอมซิโนโลน เฮกซะซีโตไนด์) จะประกอบไปด้วย สารสเตียรอยด์ที่จับกับผลึกขนาดเล็ก ทำให้เมื่อถูกฉีดเข้าไปในข้อจะกระจายไปทั่วพื้นผิวด้านในข้อ และสามารถปล่อยสารคอร์ติโคสเตียรอยด์ได้เป็นระยะเวลานาน จึงทำให้มีฤทธิ์ต้านการอักเสบยาวขึ้น
อย่างไรนั้นระยะเวลาที่ยาได้ผลมีความแตกต่างในผู้ป่วยแต่ละราย แต่โดยมากมักจะอยู่ได้นานหลายเดือน การฉีดยาเข้าข้อในเด็กสามารถทำได้โดยอาศัยหลายวิธีร่วมกัน ไม่ว่าจะเป็นการใช้ยาชาเฉพาะที่ (เช่น การทาครีมหรือสเปรย์), ยาชาชนิดฉีด, การใช้ยานอนหลับ (มิดาโซแลม, เอนโทน็อกซ์) หรือการดมยาสลบ ขึ้นอยู่กับจำนวนข้อที่จะฉีดยาและอายุของผู้ป่วย

ผลข้างเคียงจากยาคอร์ติโคสเตียรอยด์แบ่งเป็น 2 ประเภท: หนึ่งเกิดจากการใช้ยาขนาดสูงเป็นระยะเวลานาน และสองเกิดจากการหยุดยาอย่างรวดเร็ว เนื่องจากการใช้ยาต่อเนื่องนานมากกว่าหนึ่งสัปดาห์ขึ้นไป หากหยุดยาทันทีทันใดจะทำให้เกิดภาวะขาดการสร้างสเตียรอยด์ของร่างกายตามปกติ เพราะระหว่างให้ยาดังกล่าวจะไปกดการสร้องสเตียรอยด์ตามธรรมชาติ นอกจากนี้ประสิทธิภาพ ตลอดจนชนิดและความรุนแรงของผลข้างเคียงดังกล่าวมักจะแตกต่างกันและคาดเดาได้ยากในผู้ป่วยแต่ละราย
ผลข้างเคียงต่างๆของยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ขึ้นอยู่กับปริมาณและวิธีการใช้ยา เช่น การแบ่งกินยาแต่ละครั้งต่อวันอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงได้มากกว่าการรวบกินยาเฉพาะมื้อเช้า แม้ว่าปริมาณยาแต่ละวันจะเท่ากัน เป็นต้น ผลข้างเคียงที่พบได้บ่อยคือการเพิ่มความหิวและอยากอาหาร จึงส่งผลให้ผู้ป่วยมีน้ำหนักเพิ่มขึ้นและมีรอยผิวหนังขยายตามตัว ข้อแนะนำที่ควรกระทำได้แก่ การกินอาหารที่ครบส่วน ลดปริมาณไขมันและน้ำตาล เพิ่มกากใยให้มากขึ้นในแต่ละมื้อ, สิวบนใบหน้าสามารถควบคุมได้โดยการใช้ยาทา, ปัญหาการนอนหลับและอารมณ์ที่เปลี่ยนแปลงไป เช่น มีความวิตกกังวลพบได้บ่อย นอกจากนี้การใช้ยาในระยะเวลานานๆจะส่งผลกดการเจริญเติบโต ซึ่งสามารถหลีกเลี่ยงได้โดยการสั่งยาด้วยขนาดที่ต่ำที่สุดและระยะเวลาที่สั้นที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้ โดยมีข้อมูลว่าขนาดยาที่น้อยกว่า 0.2 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน (หรือไม่เกิน 10 มิลลิกรัมต่อวัน) จะลดปัญหาการกดการเจริญเติบโตของยานี้ได้
การใช้ยาคอร์ติโคสเตียรอยด์อาจจะส่งผลต่อการกดภูมิคุ้มกันในการต่อต้านเชื้อโรค ทำให้ผู้ป่วยมีความเสี่ยงต่อการติดเชื้อที่บ่อยและรุนแรงได้ โดยเฉพาะการติดเชื้ออีสุกอีใสที่ทำให้เกิดอาการรุนแรงในผู้ป่วยที่มีปัญหาภูมิคุ้มกันบกพร่อง ดังนั้นผู้ปกครองควรจะต้องสังเกตอาการตั้งแต่ระยะแรกเริ่ม หรือรีบแจ้งแพทย์ที่ดูแลรักษาทันทีหากผู้ป่วยมีประวัติสัมผัสกับคนที่ติดเชื้อดังกล่าว
โดยแพทย์จะสั่งการรักษาด้วยยาฉีดแอนติบอดีป้องกันเชื้อไวรัสอีสุกอีใสและ/หรือยากินรักษาไวรัสดังกล่าว ขึ้นอยู่กับสถานการณ์ของคนไข้แต่ละราย
การเฝ้าระวังอย่างใกล้ชิดจะช่วยป้องกันผลข้างเคียงที่ซ่อนเร้นของยาชนิดนี้ได้ ไม่ว่าจะเป็นการสูญเสียมวลกระดูก อันจะนำไปสู่ภาวะกระดูกพรุนและเสี่ยงต่อการหักในอนาคต โดยภาวะกระดูกพรุนสามารถตรวจพบโดยวิธีพิเศษ เรียกว่า เครื่องวัดความหนาแน่นของกระดูก และมีความเชื่อว่าการให้กินแคลเซี่ยมเสริม (ประมาณ 1,000 มิลลิกรัมต่อวัน) ร่วมกับวิตามินดีจะช่วยชะลอการนำไปสู่ภาวะดังกล่าวได้
ตาเป็นอวัยวะที่พบผลข้างเคียงได้เช่นกัน ได้แก่ การเกิดต้อกระจกและการเพิ่มความดันในลูกตา (ต้อหิน), ควรแนะนำการกินอาหารที่ลดเค็มถ้าพบความดันโลหิตที่สูงขึ้น, สเตียรอยด์อาจทำให้ระดับน้ำตาลในเลือดสูงขึ้นจนเกิดเป็นเบาหวานได้เช่นกัน การรักษาคือแนะนำอาหารที่ลดน้ำตาลและไขมัน เป็นต้น
ส่วนการฉีดยาสเตียรอยด์เข้าข้อพบผลข้างเคียงได้น้อย เช่น การเกิดยารั่วไหลออกนอกข้อจนทำให้ผิวหนังบริเวณนั้นฝ่อและเกิดเป็นก้อนแข็ง calcinosis, โอกาสติดเชื้อพบได้บ้างแต่โอกาสน้อยมากๆ (ประมาณ 1 ต่อ 10,000 ครั้งของการฉีดยาเข้าข้อโดยแพทย์ผู้มีประสบการณ์)

ยาคอร์ติโคสเตียรอยด์สามารถนำมาใช้รักษาโรคทางรูมาติกทุกโรคในผู้ป่วยเด็ก แต่มักจะใช้ในระยะเวลาที่สั้นที่สุดและขนาดยาที่ต่ำที่สุดเท่าที่จะควบคุมโรคได้

เอซาไธโอพรีนเป็นยากดภูมิคุ้มกันชนิดหนึ่ง
ออกฤทธิ์โดยยับยั้งการสร้างดีเอ็นเอซึ่งเป็นกลไกสำคัญในการแบ่งตัวของเซลล์ จึงส่งผลให้ยับยั้งการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิดหนึ่งในร่างกาย (ลิมโฟไซต์) และลดการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันในที่สุด

ใช้เป็นรูปแบบยากิน 2-3 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน, ขนาดยาสูงสุดไม่เกิน 150มิลลิกรัมต่อวัน

แม้ว่ายานี้จะมีผลข้างเคียงน้อยกว่ายาไซโคลฟอสฟาไมด์ แต่การใช้ยาเอซาไธโอพรีนควรมีการตรวจติดตามเพื่อเฝ้าระวังอย่างใกล้ชิดเช่นกัน ซึ่งพบพิษต่อระบบทางเดินอาหารได้แต่ไม่บ่อย (แผลในปาก, คลื่นไส้, อาเจียน, ท้องเสีย, ปวดจุกลิ้นปี่) และผลเสียต่อตับพบได้น้อยมาก อย่างไรก็ดีอาจทำให้ปริมาณเม็ดเลือดขาวในร่างกายต่ำลง โดยขึ้นอยู่กับปริมาณของยาเป็นสำคัญ, นอกจากนี้อาจส่งผลต่อการลดลงของเม็ดเลือดแดงและเกล็ดเลือดในร่างกายแต่พบได้น้อยกว่า กล่าวคือประมาณ 10% ของผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงต่อภาวะแทรกซ้อนทางโลหิตวิทยา (ทำให้เกิดการลดลงของเซลล์เม็ดเลือดขาว, เม็ดเลือดแดงและเกล็ดเลือด) สืบเนื่องมาจากการมีพันธุกรรมที่ผิดปกติ (ได้แก่ การขาดเอ็นไซม์ thiopurine methyltransferase –TPMT บางส่วน หรือที่รู้จักกันว่าเป็นความแปรผันทางพันธุกรรม genetic polymorphism) โดยสามารถส่งตรวจทางห้องปฏิบัติการเพื่อเฝ้าระวังภาวะนี้ก่อนเริ่มยา ตลอดจนการตรวจเพื่อนับเม็ดเลือดหลังจากกินยานาน 7-10 วัน หากปกติจึงสามารถเลื่อนการเจาะเลือดตรวจเป็นประจำทุก 1-2 เดือน
การใช้ยาเอซาไธโอพรีนต่อเนื่องเป็นระยะเวลานานในทางทฤษฎีอาจเพิ่มความเสี่ยงในการเกิดโรคมะเร็งในอนาคต แต่ ณ ปัจจุบันยังไม่มีหลักฐานสนับสนุนที่ชัดเจนต่อคำกล่าวอ้างนี้
เช่นเดียวกับยากดภูมิคุ้มกันชนิดอื่นๆ การใช้ยาเอซาไธโอพรีนทำให้เพิ่มโอกาสการติดเชื้อมากขึ้น; โดยเฉพาะการติดเชื้อไวรัสเริมพบได้บ่อยในผู้ป่วยที่ได้รับยานี้

โรคเอสแอลอี/โรคลูปัสในเด็ก
ผู้ป่วยเด็กโรคหลอดเลือดอักเสบ

ไซโคลฟอสฟาไมด์จัดเป็นยากดภูมิคุ้มกันที่ช่วยลดการอักเสบและยับยั้งการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันในร่างกาย กลไกการออกฤทธิ์จะไปยับยั้งเซลล์ที่มีการแบ่งตัว โดยรบกวนการสร้างดีเอ็นเอทำให้เซลล์ที่มีการแบ่งตัวเร็วได้แก่ เซลล์เม็ดเลือด, เส้นผม และเยื่อบุลำไส้ได้รับผลกระทบ (เซลล์เหล่านี้ต่างต้องการการสร้างดีเอ็นเอใหม่เพื่อแบ่งตัว) ไซโคลฟอสฟาไมด์จะส่งผลต่อทั้งจำนวนและการทำงานที่ลดลงเม็ดเลือดขาวชนิดลิมโฟไซต์ ทำให้ลดการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย โดยยาชนิดนี้ถูกใช้ในการรักษาโรคมะเร็ง ในโรคทางรูมาติกมีการใช้ยาชนิดนี้เป็นครั้งคราวจึงมีผลข้างเคียงน้อยกว่าที่พบในผู้ป่วยโรคมะเร็ง

ไซโคลฟอสฟาไมด์มีทั้งรูปแบบยากิน (1-2 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน) หรือรูปแบบยาฉีดเข้าทางหลอดเลือดดำที่นิยมใช้มากกว่า (มักให้ 0.5–1.0 กรัมต่อพื้นที่ผิวร่างกาย หน่วยเป็นตารางเมตร ทุกเดือนเป็นเวลา 6 เดือน หลังจากนั้นจึงลดความถี่ลงเป็น 2 ครั้งทุก 3 เดือน หรืออีกวิธีหนึ่งจะให้ในขนาด 500 มิลลิกรัมต่อพื้นที่ผิวร่างกาย หน่วยเป็นตารางเมตรทุก 2 สัปดาห์จนครบ 6 ครั้ง)

ไซโคลฟอสฟาไมด์เป็นยาที่กดภูมิคุ้มกันได้มาก และมีผลข้างเคียงหลายอย่างที่ต้องการการเฝ้าระวังอย่างใกล้ชิด โดยมากอาการที่พบบ่อยคือ คลื่นไส้และอาเจียน, การมีผมบางแบบชั่วคราวก็สามารถพบได้เช่นกัน
นอกจากนี้อาจพบการลดลงของเม็ดเลือดขาวในกระแสเลือดหรือเกล็ดเลือดที่รุนแรง และเป็นสาเหตุที่ทำให้ต้องปรับลดขนาดยาลง หรือจนกระทั่งต้องหยุดให้ยานี้ในที่สุด
การระคายเคืองต่อกระเพาะปัสสาวะ (ปัสสาวะเป็นเลือด) อาจจะพบกรณีใช้ยานี้ในรูปกินเป็นประจำทุกวันมากกว่าการให้ยาแบบฉีดเข้าเส้นเลือดเดือนละครั้ง วิธีป้องกันปัญหานี้ได้แก่ การดื่มน้ำปริมาณมากๆ เช่นเดียวกับหลังจากการให้ยาในรูปแบบยาฉีด มักจะตามด้วยการให้สารน้ำปริมาณมากเพื่อช่วยขับยาไซโคลฟอสฟาไมด์ออกจากร่างกาย ผลข้างเคียงที่สำคัญอีกประการหนึ่งเมื่อใช้เป็นระยะเวลานานคือ โอกาสเสี่ยงในการเป็นหมันและการเกิดโรคมะเร็ง ซึ่งจะขึ้นอยู่กับปริมาณยาโดยรวมที่ผู้ป่วยเคยได้รับทั้งหมดในระยะหลายปีที่ผ่านมา
ยาไซโคลฟอสฟาไมด์สามารถเพิ่มโอกาสการเป็นโรคติดเชื้อได้เช่นกัน โดยเฉพาะเมื่อใช้ยานี้ร่วมกับยากดภูมิคุ้มกันอื่นๆ เช่น ยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ในขนาดสูง

โรคเอสแอลอี/โรคลูปัสในเด็ก
ผู้ป่วยเด็กโรคหลอดเลือดอักเสบ

เมโธเทรกเซตเป็นยาที่ใช้รักษาโรคทางรูมาติกในเด็กมานานหลายปี โดยแต่ดั้งเดิมยานี้คิดค้นมาเพื่อใช้รักษาโรคมะเร็งเนื่องจากความสามารถของยาในการชะลอการแบ่งเซลล์ (การเพิ่มจำนวน)
อย่างไรก็ตามการออกฤทธิ์ในลักษณะดังกล่าวจะเกิดขึ้นเมื่อใช้ยาในขนาดสูง ส่วนการใช้ยานี้ในโรคทางรูมาติก จะใช้แบบขนาดต่ำเป็นช่วงๆ ยาจึงให้ผลในการลดการอักเสบผ่านกลไกอื่นมากกว่า โดยการใช้ยาเมโธเทรกเซตขนาดต่ำจะช่วยลดผลข้างเคียงของยา และง่ายต่อการเฝ้าระวังและจัดการปัญหา

ยาเมโธเทรกเซตมี 2 รูปแบบทั้งชนิดยากินและยาฉีด โดยวิธีให้จะเป็นสัปดาห์ละครั้ง ในวันเดียวกันของแต่ละสัปดาห์ ขนาดที่ใช้ได้แก่ 10-15 มิลลิกรัมต่อพื้นที่ผิวร่างกาย หน่วยเป็นตารางเมตรต่อสัปดาห์ (ขนาดสูงสุดไม่เกิน 20 มิลลิกรัมต่อสัปดาห์) นอกจากนี้ต้องให้ยากินโฟลิก หรือโฟลินิกภายใน 24 ชั่วโมงหลังจากการได้ยาเมโธเทรกเซตเพื่อลดโอกาสเกิดผลข้างเคียงบางอย่างของยา
โดยวิธีการให้และปริมาณยาที่ใช้ขึ้นอยู่กับดุลยพินิจของแพทย์ผู้รักษา ตามสภาวะของผู้ป่วยแต่ละราย
รูปแบบยากินสามารถถูกดูดซึมได้ดีหากกินก่อนอาหารและพร้อมน้ำเปล่า ส่วนยารูปแบบฉีดสามารถให้ใต้ผิวหนัง คล้ายกับการฉีดยาอินซูลินในผู้ป่วยโรคเบาหวาน แต่จะฉีดให้เข้าในกล้ามเนื้อหรือที่พบน้อยมาก คือ การให้ยาทางหลอดเลือดดำก็ได้เช่นกัน
การฉีดยาจะทำให้การดูดซึมของยาเข้าร่างกายได้ดีกว่าและลดผลข้างเคียงต่อกระเพาะอาหาร โดยยาเมโธเทรกเซตมักเป็นยาที่ใช้ต่อเนื่องกันนานหลายปี และแพทย์มักจะแนะนำให้ใช้ยาอย่างน้อย 6-12 เดือนหลังจากคนไข้อาการดีขึ้น(โรคสงบ)

ผู้ป่วยเด็กส่วนมากมักทนต่อผลข้างเคียงของยาได้ดีกว่าในผู้ใหญ่ อาการที่พบบ่อย ได้แก่ คลื่นไส้และปวดท้องจากการระคายเคืองกระเพาะอาหาร วิธีการป้องกันอาการดังกล่าว คือการกินยาก่อนนอนและการเสริมวิตามินและกรดโฟลิก
บางครั้งการสั่งยาแก้อาเจียนก่อนและหลังการกินยาเมโธเทรกเซต และ/หรือการเปลี่ยนจากรูปแบบกินเป็นยาฉีดก็สามารถลดปัญหาดังกล่าวได้ ส่วนผลข้างเคียงอื่นๆ ได้แก่ แผลในปากและผื่นผิวหนัง, อาการไอและหายใจลำบากพบได้น้อยมากในผู้ป่วยเด็ก ส่วนผลต่อการลดจำนวนเม็ดเลือดพบได้แต่อาการไม่มาก และผลเสียระยะยาวต่อตับ (การเกิดพังผืดที่ตับ) ก็พบได้น้อยมากๆในเด็ก เพราะกลุ่มผู้ป่วยเด็กมีความเสี่ยงน้อยต่อปัจจัยอื่นๆที่เป็นพิษต่อตับ ไม่ว่าจะเป็นการดื่มเหล้า เป็นต้น
ควรหยุดการใช้ยาเมื่อระดับเอ็นไซม์ของตับเพิ่มขึ้นและค่อยกลับไปเริ่มยาใหม่เมื่อค่าดังกล่าวลดลงจนเป็นปกติ ดังนั้นการตรวจเลือดเป็นระยะเป็นเรื่องสำคัญเมื่อใช้ยาเมโธเทรกเซต นอกจากนี้ความเสี่ยงต่อการติดเชื้อไม่ได้เพิ่มขึ้นในผู้ป่วยเด็กที่ได้รับการรักษาด้วยยานี้
หากจะใช้ยาดังกล่าวในกลุ่มผู้ป่วยวัยรุ่น ควรแนะนำเรื่องการงดการดื่มเหล้า เนื่องจากเพิ่มผลเสียต่อตับ และที่สำคัญยิ่งไปกว่านั้นคือการแนะนำเรื่องการคุมกำเนิดในกรณีมีเพศสัมพันธ์ เพราะยานี้ทำให้อันตรายแก่เด็กในท้องได้

โรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก
โรคผิวหนังและกล้ามเนื้ออักเสบในเด็ก
โรคเอสแอลอี/โรคลูปัสในเด็ก
โรคหนังแข็งเฉพาะที่ในเด็ก

เลฟลูโนไมด์เป็นยาตัวเลือกต่อจากยาเมโธเทรกเซตในกรณีคนไข้ไม่ตอบสนองหรือทนผลข้างเคียงจากยาไม่ได้ อย่างไรก็ตามประสบการณ์ในการใช้ยานี้ในผู้ป่วยเด็กโรคข้ออักเสบมีข้อมูลจำกัด และยาดังกล่าวยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กโดยผู้มีอำนาจควบคุมการใช้ยา

หากน้ำหนักน้อยกว่า 20 กิโลกรัมให้ยาในขนาด 100 มิลลิกรัมต่อวันนาน 1 วัน, ตามด้วยขนาด 10 มิลลิกรัม วันเว้นวันต่อเนื่องไป หากน้ำหนัก 20-40 กิโลกรัมให้ยาในขนาด 100 มิลลิกรัมต่อวันนาน 2 วัน, ตามด้วยขนาด 10 มิลลิกรัมต่อวันต่อเนื่องไป และถ้าน้ำหนักมากกว่า 40 กิโลกรัมให้ยาในขนาด 100 มิลลิกรัมต่อวันนาน 3 วัน, ตามด้วยขนาด 20 มิลลิกรัมต่อวัน
เนื่องจากยาเลฟลูโนไมด์ส่งผลต่อการผิดปกติของการพัฒนาการร่างกายทารกในครรภ์, ผู้ป่วยหญิงในวัยเจริญพันธุ์จำเป็นต้องได้รับการตรวจว่าไม่ได้ตั้งครรภ์ก่อนการเริ่มยาชนิดนี้ และมีวิธีการคุมกำเนิดที่เหมาะสม

ผลข้างเคียงหลัก ได้แก่ อาการท้องเสีย, คลื่นไส้และอาเจียน ส่วนในกรณีที่ยามีพิษ สามารถให้ยาโคเลสไทรามีนภายใต้การดูแลของแพทย์

โรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก (ยาดังกล่าวยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก)

แต่เดิมยาไฮดรอกซีคลอโรควินถูกใช้ในการรักษาโรคมาลาเรีย ปัจจุบันนี้ยานี้สามารถนำมาใช้ต้านกระบวนการอักเสบได้

เป็นรูปแบบยาเม็ดให้แค่หนึ่งครั้งต่อวัน โดยขนาดได้มากถึง 7 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน กินพร้อมอาหารหรือนม

ผู้ป่วยมักทนต่อยาไฮดรอกซีคลอโรควินได้ดี อย่างไรก็ตามพบผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหาร โดยเฉพาะอาการคลื่นไส้ได้บ้างแต่ไม่รุนแรง สิ่งที่ต้องเฝ้าระวังมากที่สุดคือผลเสียต่อตา โดยยานี้จะไปสะสมที่จอประสาทตาที่เรียกว่า เรตินา ซึ่งคงอยู่ได้เป็นระยะเวลานานหลังจากที่หยุดใช้ยาแล้ว
อาการทางตาพบได้น้อยมาก แต่อาจรุนแรงถึงภาวะตาบอดแม้จะหยุดการใช้ยานี้ไปแล้วก็ตาม อย่างไรก็ดีไม่ควรกังวลมากเกินไปเมื่อต้องใช้ยาไฮดรอกซีคลอโรควิน เพราะปัญหาทางตาแทบจะไม่พบเลยหากใช้ยาในขนาดต่ำแบบนี้
การตรวจตาเป็นระยะเพื่อเฝ้าระวังภาวะแทรกซ้อนดังกล่าวเป็นสิ่งจำเป็น โดยควรรีบหยุดยาให้เร็วที่สุด แม้ว่า ณ ขณะนี้ยังมีข้อโต้แย้งถึงความถี่ในการตรวจตาหากใช้ยาไฮดรอกซีคลอโรควินขนาดต่ำ ดังในผู้ป่วยโรคทางรูมาติก

โรคผิวหนังและกล้ามเนื้ออักเสบในเด็ก
โรคเอสแอลอี/โรคลูปัสในเด็ก

ยาซัลฟาซาลาซีนเป็นส่วนประกอบร่วมกันระหว่างยาฆ่าเชื้อและยาต้านการอักเสบ โดยยานี้ถูกนำมาใช้เมื่อหลายปีก่อนในโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ในผู้ใหญ่เนื่องจากเชื่อว่ามีสาเหตุเกิดจากการติดเชื้อ แม้ว่าเหตุผลดังกล่าวจะถูกพิสูจน์ในภายหลังว่าไม่ถูกต้อง แต่ยานี้สามารถใช้ได้ผลในโรคข้ออักเสบบางชนิด ตลอดจนการรักษาโรคลำไส้อักเสบเรื้อรัง

ยาซัลฟาซาลาซีนมีรูปแบบยากินในขนาด 50 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อวัน, สูงสุดได้ไม่เกิน 2 กรัมต่อวัน

สามารถพบผลข้างเคียงจากการใช้ยานี้ได้และจำเป็นต้องมีการเฝ้าระวังโดยการเจาะเลือดตรวจเป็นระยะ ได้แก่ ปัญหาต่อระบบทางเดินอาหาร (เบื่ออาหาร,คลื่นไส้,อาเจียน และท้องเสีย), อาการผื่นจากการแพ้ยา, พิษต่อตับ (ค่าเอ็นไซม์ตับเพิ่มขึ้น), การลดลงของจำนวนเม็ดเลือดและระดับอิมมูโนโกลบูลินในเลือด
ยานี้ไม่ควรจะใช้ในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก หรือ โรคเอสแอลอี/โรคลูปัสในเด็กเนื่องจากอาจทำให้เกิดอาการโรคกำเริบ หรือภาวะการทำงานของแมคโครฟาจในการทำลายอวัยวะต่างๆ (macrophage activation syndrome)

โรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก (ใช้หลักๆในโรคข้ออักเสบชนิดที่มีการอักเสบของจุดเกาะเส้นเอ็นร่วมด้วย)

ยาโคลชิซินเป็นยาดั้งเดิมที่ถูกใช้มานานหลายศตวรรษ ผลิตมาจากเมล็ดแห้งของต้นโคลชิคัม (colchicum), พืชชนิดหนึ่งในกลุ่มลิเลียซี่ (Liliaceae) มีคุณสมบัติในการยับยั้งจำนวนและการทำงานของเม็ดเลือดขาวในร่างกาย จึงช่วยลดภาวะการอักเสบที่เกิดขึ้น

มียารูปแบบเม็ด ใช้ในขนาด 1-1.5 มิลลิกรัมต่อวัน ในคนไข้บางรายอาจต้องการยาในขนาดสูง (2 หรือ 2.5 มิลลิกรัมต่อวัน), กรณีที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาซึ่งพบน้อยมากสามารถใช้ยานี้ในรูปแบบฉีดเข้าทางหลอดเลือดดำได้

ผลข้างเคียงส่วนใหญ่ของยาเกี่ยวกับอาการในระบบทางเดินอาหาร ไม่ว่าจะเป็นท้องเสีย, คลื่นไส้, อาเจียน หรือปวดท้อง และอาการเหล่านี้มักจะดีขึ้นหากรับประทานอาหารที่ไม่มีน้ำตาลแล็คโตสเป็นส่วนประกอบ การลดขนาดของยาลงช่วยลดอาการข้างเคียงดังกล่าวเช่นเดียวกัน
โดยหลังจากที่อาการต่างๆดีขึ้น แพทย์มักจะค่อยๆพยายามเพิ่มปริมาณยากลับไปเท่าเดิม นอกจากนี้ผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น ได้แก่ การลดจำนวนของเม็ดเลือดในร่างกาย จึงมีความจำเป็นที่ผู้ป่วยต้องมีการเจาะเลือดตรวจเป็นระยะเพื่อเฝ้าระวังภาวะนี้
ในผู้ป่วยที่มีปัญหาโรคไต และ/หรือโรคตับอยู่เดิม ยาอาจทำให้เกิดอาการกล้ามเนื้ออ่อนแรง ซึ่งปัญหานี้มักจะดีขึ้นอย่างรวดเร็วหลังจากการหยุดยา
ผลข้างเคียงอีกประการหนึ่งที่พบได้น้อยมากหลังจากการใช้ยานี้ คือ อาการเส้นประสาทส่วนปลายเสื่อม ซึ่งภาวะนี้อาจจะใช้เวลาค่อยเป็นค่อยไปในการฟื้นตัว, อาการผื่นผิวหนังและผมร่วงสามารถพบได้เช่นกัน
อาการพิษของยาที่รุนแรงสามารถพบได้ในกรณีที่กินยาเกินขนาด โดยวิธีการรักษาต้องอาศัยการดูแลอย่างใกล้ชิดจากแพทย์ ส่วนมากแล้วอาการต่างๆมักจะค่อยๆดีขึ้นหรือบางครั้งอาจรุนแรงถึงเสียชีวิตได้ จึงมีความจำเป็นเป็นอย่างยิ่งที่ผู้ปกครองต้องเก็บยาดังกล่าวให้พ้นการเอื้อมถึงของเด็กเล็ก นอกจากนี้การใช้ยาโคลชิซินในการรักษาโรคไข้แฟมีลี่เมดิเตอร์เรเนียนสามารถให้ต่อเนื่องตลอดการตั้งครรภ์ได้หลังจากที่ได้ทำการปรึกษาแพทย์สูติ-นรีเวชแล้ว

โรคไข้แฟมีลี่เมดิเตอร์เรเนียน
ในโรคที่เกิดจากการอักเสบเรื้อรัง เช่น การเกิดเยื่อหุ้มหัวใจอักเสบเป็นๆหายๆ

ในผู้ป่วยเด็กโรคทางรูมาติกบางรายเกิดจากการที่ระบบภูมิคุ้มกันถูกกระตุ้นให้ทำงานมากผิดปกติ ดังนั้นยาไมโคฟีโนเลท โมฟิทิลที่มีคุณสมบัติในการยับยั้งการแบ่งตัวของเม็ดเลือดขาวชนิดบีลิมโฟไซต์และทีลิมโฟไซต์ จึงมีความสามารถในการต่อต้านการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันที่ถูกกระตุ้นได้ โดยประสิทธิภาพของยานี้มักอาศัยเวลาหลายสัปดาห์ในการเห็นผล

ยามีในรูปแบบยาเม็ดหรือผงสำหรับละลายในขนาด 1-3 กรัมต่อวัน โดยแนะนำให้กินยาระหว่างมื้ออาหาร เนื่องจากอาหารจะยับยั้งการดูดซึมของยาได้ และเมื่อลืมกินยา ผู้ป่วยไม่ควรเพิ่มยาเป็นสองเท่าในมื้อถัดไป นอกจากนี้ยาควรบรรจุอยู่ในซองดั้งเดิมที่ผนึกอย่างแน่นหนา วิธีที่ดีที่สุดในการประเมินเพื่อปรับขนาดยาในผู้ป่วยแต่ละราย คือการเจาะเลือดตรวจวัดระดับความเข้มข้นของยาในเวลาที่ต่างกันของวันที่กินยานั้น

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดได้แก่อาการทางระบบทางเดินอาหาร พบได้ถึง 10-30% ของผู้ป่วยโดยเฉพาะเมื่อเริ่มการรักษาด้วยยานี้ ไม่ว่าจะเป็นท้องเสีย, คลื่นไส้, อาเจียน หรือท้องผูก โดยถ้าอาการเหล่านี้เป็นมากขึ้นอาจจำเป็นต้องมีการปรับลดขนาดของยาลง หรือเปลี่ยนไปใช้ยาที่ใกล้เคียงกัน (ไมฟอร์ติก) นอกจากนี้ยาไมโคฟีโนเลท โมฟิทิลอาจทำให้เกิดภาวะเม็ดเลือดขาวและ/หรือ เกล็ดเลือดต่ำ ดังนั้นผู้ป่วยมีความจำเป็นต้องเจาะเลือดตรวจทุกเดือน หากพบว่ามีปัญหาดังกล่าวควรหยุดยานี้ไปชั่วคราว
ยานี้อาจทำให้เพิ่มความเสี่ยงในการติดเชื้อมากขึ้น เนื่องจากกลไกการออกฤทธิ์ของยาต่อระบบภูมิคุ้มกันดังกล่าว และส่งผลให้มีการตอบสนองที่ผิดปกติเมื่อได้รับวัคซีนชนิดเชื้อเป็น ผู้ป่วยเด็กจึงควรได้รับคำแนะนำให้งดการให้วัคซีนเชื้อเป็น เช่น วัคซีนป้องกันโรคหัดไปก่อน และผู้ปกครองควรจะปรึกษาแพทย์ก่อนทุกครั้งที่จะให้วัคซีนหรือเดินทางไปต่างประเทศ นอกจากนี้เมื่อตั้งครรภ์ต้องหยุดกินยาไมโคฟีโนเลท โมฟิทิล
การตรวจติดตามอาการ (ทุกเดือน) และการเจาะเลือด/ตรวจปัสสาวะเป็นสิ่งจำเป็นในการเฝ้าระวังผลข้างเคียงจากยานี้

โรคเอสแอลอี/โรคลูปัสในเด็ก

การรักษารูปแบบใหม่ในช่วงสองสามปีที่ผ่านมารู้จักกันในนามสารชีวภาพ แพทย์จะใช้คำว่าสารชีวภาพสำหรับยาที่มีการใช้วิศวกรรมชีวภาพ ซึ่งไม่เหมือนกับเมโธเทรกเซต หรือเลฟลูโนไมด์ เนื่องจากยาสามารถออกฤทธิ์โดยตรงต่อโมเลกุลที่จำเพาะ (tumor necrosis factor หรือ TNF, interleukin 1 หรือ 6, T cell receptor antagonist) สารชีวภาพถูกใช้เพื่อยับยั้งกระบวนการอักเสบในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก ในปัจจุบันนี้มีสารชีวภาพหลายตัวที่ได้รับการรับรองที่ให้ใช้ได้เฉพาะในโรคนี้
สารชีวภาพทุกตัวล้วนมีราคาแพง จึงมีการผลิตสารชีวภาพที่ใกล้เคียงกัน (Biosimilars) มาใช้ทดแทน อย่างไรก็ตามจำเป็นต้องรอจนกว่าสิทธิบัตรของยาดั้งเดิมหมดอายุก่อนจึงสามารถนำยาดังกล่าวในราคาที่ถูกลงมาใช้ได้
โดยทั่วไปแล้วสารชีวภาพล้วนทำให้เพิ่มความเสี่ยงในการติดเชื้อ ดังนั้นจึงมีความสำคัญยิ่งที่ต้องให้ข้อมูลด้านนี้แก่ผู้ป่วยและมีวิธีการป้องกันที่เหมาะสม เช่น การให้วัคซีน (โดยเป็นที่ทราบแล้วว่าวัคซีนเชื้อเป็นจะแนะนำให้ฉีดเฉพาะช่วงก่อนเริ่มยาเท่านั้น ในขณะที่วัคซีนชนิดอื่นๆสามารถให้ได้ระหว่างการรักษา), การตรวจคัดกรองวัณโรค (ด้วยการทำการทดสอบทางผิวหนังต่อเชื้อวัณโรคที่เรียกว่า PPD) เป็นสิ่งที่ต้องทำเสมอก่อนเริ่มยา กล่าวคือ เมื่อไรก็ตามที่ผู้ป่วยมีปัญหาการติดเชื้อเกิดขึ้น ต้องทำการหยุดการรักษาด้วยสารชีวภาพไปก่อนชั่วคราว อย่างไรก็ดีควรมีการปรึกษาร่วมกันระหว่างแพทย์ผู้รักษากับผู้ป่วยก่อนจะหยุดยาโดยขึ้นอยู่กับแต่ละกรณี
สำหรับโอกาสเสี่ยงของยาต่อการเกิดโรคมะเร็ง, ดังจะกล่าวต่อไปในหัวข้อยาต้าน TNF
ณ ปัจจุบันนี้ยังมีข้อมูลน้อยมากในการใช้สารชีวภาพระหว่างการตั้งครรภ์ แต่โดยทั่วไปแล้วจะแนะนำให้หยุดยาไปก่อน เช่นเดียวกันว่าควรมีการพิจารณาเป็นรายๆไป
ความเสี่ยงในการใช้สารชีวภาพชนิดอื่นๆมักจะคล้ายเคียงกันกับที่บรรยายไว้ในหัวข้อยาต้าน TNF อย่างไรก็ดีสิ่งที่ควรคำนึงถึงคือ ข้อมูลดังกล่าวได้มาจากการศึกษาผู้ป่วยในปริมาณไม่มากและการติดตามผลในระยะเวลาสั้น นอกจากนี้ภาวะแทรกซ้อนบางอย่างที่พบระหว่างการรักษา เช่น ภาวะการทำงานของแมคโครฟาจในการทำลายอวัยวะต่างๆ (macrophage activation syndrome) อาจเป็นผลสืบเนื่องมาจากโรคเดิมของผู้ป่วย (โรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก) มากกว่าเป็นผลจากยา, การเจ็บบริเวณตำแหน่งที่ฉีดยาอาจนำไปสู่การหยุดใช้ยาดังที่พบในยาอะนาคินรา และการแพ้ยาอย่างรุนแรงควรเฝ้าระวังกรณีได้ยาในรูปแบบฉีดเข้าทางหลอดเลือด

ยาต้าน TNF เป็นยาที่มีฤทธิ์ยับยั้งสาร TNF ซึ่งเป็นตัวการสำคัญในการเกิดการอักเสบ สามารถนำมาใช้เป็นยาตัวเดียวในการรักษาหรือใช้ร่วมกับยาเมโธเทรกเซตในการควบคุมโรคได้อย่างมีประสิทธิภาพในผู้ป่วยส่วนมาก เป็นยาที่ออกฤทธิ์ได้เร็วและมีความปลอดภัยดีในการรักษาต่อเนื่องหากใช้เพียงไม่กี่ปี (อ่านต่อได้ในหัวข้อความปลอดภัยของยาดังด้านล่าง) อย่างไรก็ตามการติดตามผลในระยะยาวเพื่อดูผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นเป็นสิ่งจำเป็น ณ ขณะนี้สารชีวภาพที่ใช้ในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กมีด้วยกันหลายชนิด รวมทั้งยาต้าน TNF ก็มีหลายรูปแบบที่ใช้กันอย่างแพร่หลาย โดยยาแต่ละตัวจะมีความแตกต่างกันในเรื่องของวิธีการและความถี่ในการให้ เช่น อีทาเนอร์เซปเป็นยาที่ฉีดเข้าใต้ผิวหนังสัปดาห์ละ 1-2 ครั้ง, อดาลิมูแมบใช้ฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุก 2 สัปดาห์ และอินฟลิซิแมบเป็นยาที่ให้ทางหลอดเลือดดำทุกเดือน ยาอื่นๆยังอยู่ในระหว่างการวิจัย (เช่น โกลิมูแมบ และ เซอร์โตลิซูแมบ เพกอล)
โดยทั่วไปสารต้าน TNF ถูกนำมาใช้ในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กได้เกือบทุกชนิด ยกเว้นชนิดซิสเต็มมิกที่สารชีวภาพตัวอื่นๆจะมีบทบาทมากกว่า ไม่ว่าจะเป็นสารต้าน IL-1 (ยาอะนาคินรา และคานาคินูแมบ) และสารต้าน IL-6 (โทซิลิซูแมบ), โรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดที่มีจำนวนข้อน้อยแบบคงที่ซึ่งส่วนใหญ่ผู้ป่วยไม่จำเป็นต้องรักษาด้วยสารชีวภาพ กล่าวโดยสรุปคือ เช่นเดียวกับยาตัวเลือกที่สองตัวอื่นๆการให้ยาชนิดนี้ต้องใช้ภายใต้การควบคุมอย่างเคร่งครัด
ยาทุกชนิดล้วนแต่มีฤทธิ์ต้านการอักเสบได้ดีตราบเท่าที่ใช้ยานั้นอยู่ ผลข้างคียงที่พบได้บ่อยคือ โอกาสเสี่ยงในการติดเชื้อ โดยเฉพาะเชื้อวัณโรค
หากมีหลักฐานการติดเชื้อที่รุนแรงควรต้องหยุดการใช้ยาต้าน TNF, อาจพบว่ายานี้มีส่วนเกี่ยวข้องในการพัฒนาไปสู่โรคภูมิคุ้มกันต่อต้านตัวเองโรคอื่นๆ นอกเหนือจากโรคข้ออักเสบ แต่พบได้น้อยมากๆ และยังไม่มีการยืนยันว่าการรักษาด้วยยาดังกล่าวจะเพิ่มโอกาสเป็นมะเร็งในผู้ป่วยเด็ก
หลายปีก่อนหน้านี้สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาออกประกาศเตือนเกี่ยวกับความเสี่ยงของยานี้ต่อการเกิดโรคมะเร็ง (โดยเฉพาะมะเร็งต่อมน้ำเหลือง) หากใช้ยาต่อเนื่องเป็นระยะเวลานาน อย่างไรก็ตามยังขาดหลักฐานยืนยันทางวิทยาศาสตร์ว่าความเสี่ยงนี้เป็นเรื่องจริง และโรคภูมิคุ้มกันต่อต้านตนเองนั้นมักจะเพิ่มโอกาสเล็กน้อยในการเกิดโรคมะเร็งในอนาคตได้อยู่แล้ว (โดยเฉพาะในผู้ใหญ่) จึงเป็นสิ่งสำคัญเป็นอย่างยิ่งที่แพทย์ต้องคุยกับผู้ป่วยและครอบครัวใหเทราบทั้งข้อดีและข้อเสียของการรักษาด้วยยานี้ก่อนเริ่มการรักษาทุกครั้ง
เนื่องจากประสบการณ์ในการใช้ยานี้ไม่นานมากนัก ทำให้ยังขาดข้อมูลด้านความปลอดภัยในระยะยาว ในหัวข้อต่อไปจะกล่าวถึงยาต้าน TNF ที่มีใช้ในปัจจุบัน

คุณลักษณะของยา: อีทาเนอร์เซปเป็นยาต้านตัวรับของ TNF หมายความว่ายาดังกล่าวจะยับยั้งการจับกันระหว่างสาร TNF และตัวรับบนผิวเซลล์ที่มีการอักเสบ จึงช่วยลดการอักเสบซึ่งเป็นกลไกหลักในการเกิดโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก
ปริมาณและวิธีการใช้ยา: อีทาเนอร์เซปใช้ในรูปแบบฉีดเข้าใต้ผิวหนัง สามารถให้ได้ทุกสัปดาห์ (ขนาด 0.8 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม, สูงสุดได้ไม่เกิน 50 มิลลิกรัมต่อสัปดาห์) หรือให้ได้สัปดาห์ละ 2 ครั้ง (ขนาด 0.4 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม, สูงสุดได้ไม่เกิน 25 มิลลิกรัม 2 ครั้งต่อสัปดาห์) และผู้ป่วยเช่นเดียวกับสมาชิกในครอบครัวสามารถถูกฝึกให้ฉีดยาได้ด้วยตนเอง
ผลข้างเคียงของยา: ปฏิกิริยาเฉพาะที่ (จุดแดง,คันและบวม) ณ ตำแหน่งที่ฉีดยาอาจพบได้แต่มักเป็นแค่เวลาไม่นานและไม่รุนแรง
ข้อบ่งชี้หลักของยานั้นในการรักษาผู้ป่วยเด็กโรคข้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน (โรคทางรูมาติก): โรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก ชนิดหลายข้อที่ไม่ตอบสนองต่อยาอื่น เช่น เมโธเทรกเซต และยังถูกนำมาใช้รักษา (โดยยังไม่มีหลักฐานยืนยัน ณ ปัจจุบัน) ในการรักษาโรคม่านตาอักเสบที่เกิดจากโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก ในกรณีที่ยาเมโธเทรกเซตและยาหยอดสเตียรอยด์เฉพาะที่ไม่ได้ผล

คุณลักษณะของยา: อินฟลิซิแมบเป็นยาผสมส่วนหนึ่งมาจากโปรตีนของหนู (chimeric monoclonal antibody) โดยจะจับกับสาร TNF ในการยับยั้งกระบวนการอักเสบซึ่งเป็นกลไกหลักในการเกิดโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก
ปริมาณและวิธีการใช้ยา: อินฟลิซิแมบใช้ในรูปแบบยาฉีดหยดเข้าหลอดเลือดดำที่โรงพยาบาลทุก 8 สัปดาห์ (6 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมในแต่ละครั้ง) และมักให้คู่กันกับยาเมโธเทรกเซตเพื่อลดผลข้างเคียงในการให้ยา
ผลข้างเคียงของยา: ระหว่างการให้ยาอาจพบปฏิกิริยาการแพ้ยา โดยมีความรุนแรงตั้งแต่เล็กน้อย (หายใจไม่สะดวก, ผื่นแดงที่ผิวหนัง, คัน) ที่ง่ายต่อการรักษา จนไปถึงอาการแพ้อย่างรุนแรงที่ทำให้ความดันเลือดต่ำและเสี่ยงต่อภาวะช็อคได้ โดยมากอาการแพ้เหล่านี้มักเกิดได้บ่อยในการให้ยาครั้งแรกและเกิดภายหลังหากมีการสร้างภูมิคุ้มกันต่อต้านโปรตีนแปลกปลอมที่มาจากหนูในยานั้น วิธีการแก้ปัญหาแพ้ยาคือการหยุดยาทันที การใช้ยาในขนาดที่ต่ำลงในครั้งถัดไป (3 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม) แม้จะได้ผล แต่ต้องระวังความเสี่ยงในการเกิดผลข้างเคียงต่างๆตามมาซึ่งรวมถึงผลข้างเคียงที่รุนแรง
ข้อบ่งชี้หลักของยานั้นในการรักษาผู้ป่วยเด็กโรคข้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน (โรคทางรูมาติก): ยาอินฟลิซิแมบไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก และการใช้ดังกล่าวเป็นการใช้นอกเหนือจากข้อบ่งชี้ที่ระบุไว้ในฉลากยา

คุณลักษณะของยา: อดาลิมูแมบเป็นยาแอนติบอดี้ชนิดเดียวที่สร้างจากมนุษย์ (human monoclonal antibody) โดยออกฤทธิ์จับกับสาร TNF ในการยับยั้งกระบวนการอักเสบซึ่งเป็นกลไกหลักในการเกิดโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก
ปริมาณและวิธีการใช้ยา: ยาอดาลิมูแมบใช้ฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุก 2 สัปดาห์ (ขนาด 24 มิลลิกรัมต่อพื้นที่ผิวร่างกาย หน่วยเป็นตารางเมตรต่อครั้ง, สูงสุดไม่เกิน 40 มิลลิกรัมต่อครั้ง) มักให้คู่กันกับยาเมโธเทรกเซต
ผลข้างเคียงของยา: ปฏิกิริยาเฉพาะที่ (จุดแดง,คันและบวม) ณ ตำแหน่งที่ฉีดยาอาจพบได้แต่มักเป็นแค่เวลาไม่นานและไม่รุนแรง
ข้อบ่งชี้หลักของยานั้นในการรักษาผู้ป่วยเด็กโรคข้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน (โรคทางรูมาติก): โรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก ชนิดหลายข้อที่ไม่ตอบสนองต่อยาอื่น เช่น เมโธเทรกเซต อดาลิมูแมบยังถูกนำมาใช้รักษา (โดยยังไม่มีหลักฐานยืนยัน ณ ปัจจุบัน) ในการรักษาโรคม่านตาอักเสบที่เกิดจากโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก ในกรณีที่ยาเมโธเทรกเซตและยาหยอดสเตียรอยด์เฉพาะที่ไม่ได้ผล

คุณลักษณะของยา: อะบาทาเซปเป็นยาที่มีกลไกการออกฤทธิ์ที่แตกต่างออกไป โดยจะยับยั้งโมเลกุล CTLA4Ig ซึ่งเป็นส่วนสำคัญในการกระตุ้นการทำงานของเม็ดเลือดขาวชนิดทีลิมโฟไซต์ ในเร็วๆนี้ได้มีการนำมาใช้รักษาผู้ป่วยเด็กที่มีอาการข้ออักเสบหลายข้อที่ไม่ตอบสนองต่อยาเมโธเทรกเซต หรือสารชีวภาพชนิดอื่นๆ
ปริมาณและวิธีการใช้ยา: ยาอะบาทาเซปให้ในรูปแบบยาฉีดทางหลอดเลือดดำในโรงพยาบาลทุกเดือน (ขนาด 10 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อครั้ง) และมักให้คู่กันกับยาเมโธเทรกเซตเพื่อลดผลข้างเคียงในการให้ยา โดยในขณะนี้ยารูปแบบฉีดเข้าใต้ผิวหนังกำลังได้รับการศึกษาเพื่อใช้ในข้อบ่งชี้เดียวกัน
ผลข้างเคียงของยา: ณ ขณะนี้ยังไม่พบผลข้างเคียงหลักอันใด
ข้อบ่งชี้หลักของยานั้นในการรักษาผู้ป่วยเด็กโรคข้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน (โรคทางรูมาติก): โรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก ชนิดหลายข้อที่ไม่ตอบสนองต่อยาอื่น เช่น เมโธเทรกเซต หรือสารต้าน TNF ชนิดอื่นๆ

คุณลักษณะของยา: อะนาคินราเป็นสารตัดต่อทางพันธุกรรมของโมเลกุลที่มีอยู่ตามธรรมชาติ (สารยับยั้งตัวรับของ IL-1) ที่ทำหน้าที่ขัดขวางการทำงานของ IL-1 จึงช่วยลดการอักเสบอันเป็นกลไกหลักในการเกิดโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก และโรคที่เกิดจากการกระตุ้นของภูมิคุ้มกัน เช่น cryopirin-associated periodic syndromes (CAPS)
ปริมาณและวิธีการใช้ยา: อะนาคินรามีในรูปแบบยาฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุกวัน (ขนาด 1-2 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม, สูงสุดไม่เกิน 5 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมในเด็กที่น้ำหนักน้อยที่มีอาการรุนแรง โดยมากมักไม่เกิน 100 มิลลิกรัมต่อวัน) ในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก
ผลข้างเคียงของยา: ปฏิกิริยาเฉพาะที่ (จุดแดง,คันและบวม) ณ ตำแหน่งที่ฉีดยาอาจพบได้แต่มักเป็นแค่เวลาไม่นานและไม่รุนแรง ผลข้างเคียงที่รุนแรงพบได้น้อยมาก เช่น การติดเชื้อรุนแรง, ตับอักเสบ, และในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก อาจทำให้กระตุ้นภาวะการทำงานของแมคโครฟาจในการทำลายอวัยวะต่างๆ (macrophage activation syndrome)
ข้อบ่งชี้หลักของยานั้นในการรักษาผู้ป่วยเด็กโรคข้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน (โรคทางรูมาติก): ยานี้มีข้อบ่งชี้ในการใช้รักษาผู้ป่วยโรค cryopirin-associated periodic syndromes (CAPS) ที่มีอายุเกิน 2 ปีขึ้นไป และมักถูกใช้นอกเหนือจากข้อบ่งชี้ที่ระบุไว้ในฉลากยาในกรณีผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิกที่ไม่สามารถลดยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ ได้ และในโรคเกิดจากการกระตุ้นของภูมิคุ้มกันอื่นๆ

คุณลักษณะของยา: คานาคินูแมบเป็นยาแอนติบอดี้ชนิดเดียว (monoclonal antibody) รุ่นที่สองที่มีความจำเพาะต่อโมเลกุล interleukin 1 (IL1) จึงมีฤทธิ์ลดการอักเสบ โดยเฉพาะในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก และโรคที่เกิดจากการกระตุ้นของภูมิคุ้มกัน เช่น cryopirin-associated periodic syndromes (CAPS)
ปริมาณและวิธีการใช้ยา: คานาคินูแมบมีในรูปแบบยาฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุกเดือน (ขนาด 4 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อครั้ง) ในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก
ผลข้างเคียงของยา: ปฏิกิริยาเฉพาะที่ (จุดแดง,คันและบวม) ณ ตำแหน่งที่ฉีดยาอาจพบได้แต่มักเป็นแค่เวลาไม่นานและไม่รุนแรง
ข้อบ่งชี้หลักของยานั้นในการรักษาผู้ป่วยเด็กโรคข้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน (โรคทางรูมาติก): ยานี้เพิ่งได้รับการอนุมัติให้ใช้ในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิกที่ไม่สามารถลดยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ได้ และในผู้ป่วยเด็กโรค cryopirin-associated periodic syndromes (CAPS)

คุณลักษณะของยา: โทซิลิซูแมบเป็นยาแอนติบอดี้ชนิดเดียว (monoclonal antibody) ที่มีความจำเพาะต่อตัวรับของโมเลกุลที่เรียกว่า interleukin 6 (IL6) จึงมีฤทธิ์ลดการอักเสบ โดยเฉพาะในโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก
ปริมาณและวิธีการใช้ยา: โทซิลิซูแมบให้ในรูปแบบยาฉีดหยดทางหลอดเลือดดำในโรงพยาบาล ในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก ยานี้ใช้ทุก 15 วัน (ขนาด 8 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อครั้งหากน้ำหนักมากกว่า 30 กิโลกรัม หรือ 12 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมหากน้ำหนักน้อยกว่า 30 กิโลกรัม) โดยให้คู่กันกับยาเมโธเทรกเซต หรือคอร์ติโคสเตียรอยด์ ส่วนในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดหลายข้อ ยานี้สามารถให้ได้ทุก 4 สัปดาห์ (ขนาด 8 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมต่อครั้งหากน้ำหนักมากกว่า 30 กิโลกรัม หรือ 10 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมหากน้ำหนักน้อยกว่า 30 กิโลกรัม)
ผลข้างเคียงของยา: โดยทั่วไปปฏิกิริยาอาการแพ้สามารถพบได้ ผลข้างเคียงอื่นๆพบได้น้อย ไม่ว่าจะเป็นการติดเชื้อรุนแรง, ตับอักเสบ, และในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิก อาจทำให้กระตุ้นภาวะการทำงานของแมคโครฟาจในการทำลายอวัยวะต่างๆ (macrophage activation syndrome) นอกจากนี้ยังพบค่าเอ็นไซม์ตับผิดปกติและการลดลงของเม็ดเลือดขาว (ชนิดนิวโตฟิล) หรือเกล็ดเลือดได้ เช่นเดียวกับการเปลี่ยนแปลงของระดับไขมันในเลือด
ข้อบ่งชี้หลักของยานั้นในการรักษาผู้ป่วยเด็กโรคข้อและเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน (โรคทางรูมาติก): ยานี้เพิ่งได้รับการอนุมัติให้ใช้ในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดซิสเต็มมิกที่ไม่สามารถลดยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ได้ และในผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดหลายข้อที่ไม่ตอบสนองต่อยาอื่น เช่น เมโธเทรกเซต

ในปัจจุบันนี้มีสารชีวภาพอื่นๆ เช่น ริโลนาเซป (ยาต้าน IL-1 ในรูปแบบยาฉีดเข้าใต้ผิวหนัง), ริทักซิแมป (ยาต้าน CD-20 ชนิดหยดเข้าหลอดเลือด), โทฟาซิทินิบ (ยาต้าน JAK-3 ในรูปแบบยาเม็ดกิน) และยาอื่นๆที่ถูกนำมาใช้รักษาโรคทางรูมาติกในผู้ใหญ่ และเพิ่งมีการทดลองใช้ในผู้ป่วยเด็ก ซึ่งการศึกษาเพื่อบอกประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการใช้ยากำลังอยู่ในการดำเนินการและจะเริ่มภายในไม่กี่ปีข้างหน้า กล่าวได้ว่าขณะนี้ข้อมูลการใช้ยาดังกล่าวในเด็กยังมีอยู่จำกัด

ยาใหม่ๆกำลังพัฒนาโดยบริษัทยาและผู้ทำการวิจัยทางคลินิกของ Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO) และPaediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG at www.prcsg.org) ซึ่ง PRINTO และ PRCSG ได้ร่วมมือกันในการสร้างรูปแบบวิจัย, แบบบันทึกข้อมูล, การเก็บข้อมูล, การวิเคราะห์ข้อมูล ตลอดจนการสรุปรายงานข้อมูลดังกล่าวในบทตีพิมพ์ทางการแพทย์
กล่าวโดยสรุปคือ ก่อนที่แพทย์ผู้รักษาจะสั่งยาใหม่ ยานั้นต้องผ่านการทดสอบเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาในการรักษาผู้ป่วยตามการศึกษาทางคลินิก โดยทั่วไปการพัฒนายาใหม่ๆสำหรับเด็กมักเกิดตามหลังการพัฒนาในผู้ใหญ่ จึงเป็นที่มาว่าทำไมยาบางชนิด ณ ขณะนี้ถูกรับรองให้ใช้เฉพาะในผู้ใหญ่ก่อน ด้วยชนิดของยาที่ถูกคิดค้นมีมากขึ้นน่าจะทำให้ปัญหาการใช้ยานอกเหนือจากข้อบ่งชี้ที่ระบุไว้ในฉลากยาลดลงไปเรื่อยๆ ซึ่งผู้ป่วยเองสามารถมีส่วนช่วยในกระบวนการพัฒนายาใหม่ๆโดยการเข้าร่วมในการวิจัยทางคลินิก
ข้อมูลเพิ่มเติมสามารถค้นหาได้ในเวปไซต์ดังต่อไปนี้
PRINTO www.printo.it - www.printo.it/pediatric-rheumatology
PRCSG www.prcsg.org
การศึกษาทางคลินิกที่ยังดำเนินอยู่
www.clinicaltrialsregister.eu/
www.clinicaltrials.gov
ข้อตกลงร่วมกันในการพัฒนายาใหม่ๆสำหรับผู้ป่วยเด็กในยุโรป
www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/landing/pip_search.jsp&mid=WC0b01ac058001d129
ยาที่ผ่านการอนุมัติให้ใช้ในผู้ป่วยเด็ก
www.ema.europa.eu
http://labels.fda.gov http://labels.fda.gov